Nova genska terapija za iznimno rijetku bolest imat će veleprodajnu cijenu od 4,25 milijuna dolara (3,9 milijuna eura). To znači da će to biti najskuplji lijek na svijetu, piše Bloomberg.
Lijek za jednokratnu upotrebu Lenmeldy dobio je regulatorno odobrenje u SAD-u u ponedjeljak. Koristi se za liječenje temeljnog uzroka nasljednog stanja koje se naziva rana metakromatska leukodistrofija ili MLD.
MLD je smrtonosna bolest u kojoj bebe ponekad počnu gubiti sposobnost hodanja i govora. Pogađa otprilike jedno od 100 000 živorođene djece.
Zašto je tako skupo?
Londonska farmaceutska tvrtka Orchard Therapeutics, koja je razvila lijek, priopćila je u srijedu da cijena lijeka “odražava njegovu kliničku, ekonomsku i društvenu vrijednost”, prenosi N1.
Cijena lijeka premašila je cijenu Hemgenixa, proizvođača CSL Behring. Riječ je o jednokratnoj infuziji za hemofiliju koja košta 3,5 milijuna dolara.
Orchard Therapeutics fokusiran je na razvoj genskih terapija usmjerenih na ispravljanje temeljnih genetskih defekata koji uzrokuju nasljedne bolesti. Nedavno ih je kupio japanski proizvođač lijekova Kyowa Kirin Co.
Područje genske terapije potaknulo je raspravu o visokim cijenama ovih tretmana. Ljekarne kažu da su cijene opravdane jer terapija potencijalno može izliječiti pacijente.
To s vremenom stvara uštede za zdravstveni sustav i donosi druge društvene koristi.
Proizvođači lijekova također žele nadoknaditi troškove razvoja. Ti su lijekovi često usmjereni na male populacije, što ograničava njihov potencijal prihoda. Ali postoji zabrinutost da bi visoke cijene predstavljale preveliki teret za osiguravatelje, posebice za američki Medicaid, program zdravstvenog osiguranja za siromašne.
